Τι συνέβη
Στις 23 Οκτωβρίου 2026 η Bristol Myers Squibb ανακοίνωσε ενδιάμεσα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 1 Breakfree-2 για το zola-cel, μια πειραματική θεραπεία με κύτταρα CAR-T κατά του CD19, που παρασκευάζεται από τα κύτταρα του ίδιου του ατόμου και δίνεται με μία έγχυση. Ένα άτομο με πολύ ενεργή υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ) πέθανε από σηπτική πνευμονία 44 ημέρες μετά την έγχυση. Ο θάνατος συνέβη μετά την ημερομηνία κλεισίματος των δεδομένων. Το άτομο είχε εμφανίσει όψιμα κινητικά συμπτώματα, που περιγράφονται ως μη σχετιζόμενα με ICANS, τα οποία δεν υποχώρησαν με κορτικοστεροειδή και ενδοφλέβια ανοσοσφαιρίνη, έλαβε υψηλή δόση κυκλοφωσφαμίδης, εμφάνισε σηπτική πνευμονία και πέθανε την επόμενη ημέρα. Η μελέτη δεν έχει ομάδα σύγκρισης. Περιέλαβε 66 άτομα: 30 με πολύ ενεργή υποτροπιάζουσα ΠΣ και 36 με προϊούσα ΠΣ. Σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών εμφανίστηκε σε 28/66 και το σύνδρομο νευροτοξικότητας ICANS σε 5/66, με ένα επεισόδιο βαθμού 4 που υποχώρησε μέσα σε τέσσερις ημέρες. Από όσους έλαβαν την κύρια δόση και είχαν παρακολούθηση τουλάχιστον 26 εβδομάδων, 22 από τα 24 άτομα με προϊούσα ΠΣ αναφέρθηκαν σταθερά ή βελτιωμένα στην αναπηρία και κανένα από τα 24 δεν είχε νέα ενεργότητα στη μαγνητική. Στην πολύ ενεργή υποτροπιάζουσα ΠΣ, 6 από τα 7 αξιολογήσιμα άτομα δεν είχαν ενδείξεις ενεργότητας της νόσου.
Τι σημαίνει αυτό για έναν άνθρωπο με ΠΣ
Χωρίς ομάδα σύγκρισης, οι παρατηρήσεις αυτές δεν δείχνουν ότι το zola-cel προκάλεσε τη σταθερότητα που καταγράφηκε ούτε ότι επιβραδύνει την αναπηρία. Η παρακολούθηση είναι σύντομη: από τα 60 άτομα που έλαβαν την κύρια δόση, η εταιρεία αναφέρει εννέα με πάνω από 12 μήνες. Η αναφερόμενη αιτία θανάτου ήταν σηπτική πνευμονία· παραμένει αδιευκρίνιστο πώς συνέβαλαν το zola-cel και η θεραπεία που ακολούθησε. Εκπρόσωπος της εταιρείας δήλωσε στο Reuters ότι άλλες επιπλοκές και οι πολλές προηγούμενες θεραπείες δυσκολεύουν τον εντοπισμό της ρίζας του προβλήματος, όπως μεταφέρει το Pharmaceutical Executive. Ο παρουσιαστής Jeffrey Cohen είπε ότι ο θάνατος θεωρήθηκε κατά κάποιον τρόπο σχετικός με τη θεραπεία CAR-T, όπως μεταφέρει το Healio. Το Pharmaceutical Executive ανέφερε επίσης ότι η εταιρεία σταμάτησε προσωρινά τις μελέτες του zola-cel τον Σεπτέμβριο του 2026 και στοχεύει σε επανέναρξη των εντάξεων στις αρχές του 2027· η ανακοίνωση της εταιρείας δεν το αναφέρει. Το zola-cel είναι πειραματικό και δεν αποτελεί διαθέσιμη θεραπεία για την ΠΣ.
- Τι στοιχεία υπάρχουν;
- Ανακοίνωση της Bristol Myers Squibb για ενδιάμεσα αποτελέσματα συνεδρίου· μελέτη Φάσης 1 με μία ομάδα, χωρίς αξιολόγηση από ομοτίμους
- Πόσο αξιόπιστη είναι η πηγή;
- Πρωτογενής εταιρική ανακοίνωση ενδιάμεσων αποτελεσμάτων συνεδρίου, χωρίς αξιολόγηση από ομοτίμους· η περίληψη του συνεδρίου δεν διαβάστηκε. Οι δηλώσεις για την αιτία του θανάτου προέρχονται από εξειδικευμένα ρεπορτάζ. Το Healio αναφέρει 57 συμμετέχοντες, ενώ η εταιρική ανακοίνωση 66· ο αριθμός εδώ ακολουθεί την εταιρική ανακοίνωση.
- Ημερομηνία γεγονότος / πηγής
- Δημοσιεύτηκε από το MyelinWatch
- Τελευταία ουσιαστική ενημέρωση MyelinWatch