MyelinWatch EN
← Πίσω στις ενημερώσεις
Νέες θεραπείεςΑποτελέσματα από ανθρώπουςΔιερευνητικά ευρήματα σε δύο άτομα· κανένα αποδεδειγμένο όφελος

Μελέτη Φάσης 1 χωρίς ομάδα σύγκρισης, αναφορά δύο θεραπευμένων συμμετεχουσών· προδημοσίευση

miv-cel CAR-T: ανοσολογικά ευρήματα σε δύο άτομα με προϊούσα Πολλαπλή Σκλήρυνση

Δημοσιεύτηκε από το MyelinWatch:

Φορέας
Ερευνητική ομάδα Πανεπιστημίου Καλιφόρνιας, Σαν Φρανσίσκο
Χορηγός μελέτης
Bruce Cree / Πανεπιστήμιο Καλιφόρνιας, Σαν Φρανσίσκο

Τι συνέβη

Προδημοσίευση της 11ης Σεπτεμβρίου 2026 περιγράφει δύο γυναίκες με ανθεκτική δευτεροπαθώς προϊούσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ) που έλαβαν χαμηλή δόση αυτόλογων CAR-T κυττάρων κατά του CD19, mivocabtagene autoleucel (miv-cel, επίσης KYV-101), μετά από προετοιμασία με φλουδαραβίνη και κυκλοφωσφαμίδη. CAR-T κύτταρα ανιχνεύθηκαν στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό και άλλαξαν διερευνητικοί ανοσολογικοί δείκτες. Οι μαγνητικές τομογραφίες ήταν σταθερές και παρατηρήθηκαν μεταβολές στις βαθμολογίες αναπηρίας. Με δύο μόνο συμμετέχουσες, χωρίς ομάδα σύγκρισης και με την προηγηθείσα προετοιμασία, οι παρατηρήσεις δεν αποδεικνύουν ότι το miv-cel προκάλεσε κλινικό όφελος. Αναφέρθηκαν ανεπιθύμητες ενέργειες και εργαστηριακές διαταραχές: αύξηση ηπατικών ενζύμων, ουδετεροπενία και λεμφοπενία βαθμού 3 στην πρώτη συμμετέχουσα, μαζί με υπογαμμασφαιριναιμία που χρειάστηκε ανοσοσφαιρίνη και όψιμο εξάνθημα· στη δεύτερη, λεμφοπενία βαθμού 4 και σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών βαθμού 1 που αντιμετωπίστηκε με τοσιλιζουμάμπη και δεξαμεθαζόνη. Η χημειοθεραπευτική προετοιμασία μπορεί να συνέβαλε στις μεταβολές των αιμοσφαιρίων.

Τι σημαίνει αυτό για έναν άνθρωπο με ΠΣ

Πρόκειται για πειραματική πρώιμη μελέτη σε ανθρώπους, όχι απόδειξη αποτελεσματικής ή διαθέσιμης θεραπείας για την ΠΣ ή αποκατάστασης της μυελίνης. Η προδημοσίευση δεν έχει αξιολογηθεί από ομοτίμους. Το μητρώο χαρακτηρίζει τη μελέτη Φάσης 1 ενεργή χωρίς νέες εγγραφές· η εργασία αναφέρει ότι η περαιτέρω στρατολόγηση σταμάτησε όταν η Kyverna, συνεργάτης της μελέτης, άλλαξε τις αναπτυξιακές της προτεραιότητες. Οι πηγές δεν τεκμηριώνουν πρόσβαση στην Ελλάδα.

Η προσέγγιση που ερευνάται στο πρόγραμμα: Miv-cel (KYV-101)

Το miv-cel παρασκευάζεται από Τ κύτταρα του ίδιου του ατόμου, τα οποία τροποποιούνται ώστε να αναγνωρίζουν το CD19 στα Β κύτταρα. Μετά από προπαρασκευαστική χημειοθεραπεία, τα κύτταρα εγχέονται με στόχο τη μείωση αυτών των Β κυττάρων και πιθανή μεταβολή μέρους της ανοσολογικής απόκρισης· παραμένει άγνωστο αν αυτό βελτιώνει την προϊούσα ΠΣ.

Πηγή για την προσέγγιση: Gupta κ.ά. — προδημοσίευση medRxiv Σεπτεμβρίου 2026 ↗

Τι στοιχεία υπάρχουν;
Πρωτότυπη προδημοσίευση στο medRxiv χωρίς αξιολόγηση από ομοτίμους· δύο γυναίκες με δευτεροπαθώς προϊούσα ΠΣ
Πόσο αξιόπιστη είναι η πηγή;
Πρωτότυπη προδημοσίευση medRxiv για τις παρατηρήσεις και την εξήγηση της διακοπής στρατολόγησης· ξεχωριστός έλεγχος του ClinicalTrials.gov NCT06451159 για τον σχεδιασμό και την καταχωρισμένη κατάσταση

Σχετική μελέτη ή πρόγραμμα: Miv-cel (KYV-101) →

Πηγή: Gupta και συνεργάτες — medRxiv — πρωτότυπη ιατρική προδημοσίευση χωρίς αξιολόγηση από ομοτίμους ↗Πηγή: ClinicalTrials.gov — NCT06451159, κατάσταση και σχεδιασμός μελέτης Φάσης 1 ↗ Πηγή: PubMed — καταχώριση προδημοσίευσης PMID 42818477 ↗
Ημερομηνία γεγονότος / πηγής
Δημοσιεύτηκε από το MyelinWatch
Τελευταία ουσιαστική ενημέρωση MyelinWatch

Σχετικές ουσιαστικές εξελίξεις

Ημερομηνία γεγονότος / πηγής:
Νέες θεραπείεςΚαταχωρισμένη μελέτη σε ανθρώπουςΈγκριση μελέτης στην Ελλάδα· όχι αποτέλεσμα

Μελέτη επέκτασης Φάσης 3 με έγκριση στην Ελλάδα· η στρατολόγηση δεν έχει αρχίσει

Frexalimab: η Ελλάδα ενέκρινε τη μακροχρόνια μελέτη επέκτασης Φάσης 3

Φορέας: Sanofi · Γαλλία

Το Σύστημα Πληροφοριών Κλινικών Δοκιμών της ΕΕ (CTIS) δείχνει ότι η Ελλάδα ενέκρινε στις 2 Νοεμβρίου 2026 τη μελέτη επέκτασης Φάσης 3 LTS18002 (2026-525688-41-00) της Sanofi. Την ίδια μέρα την ενέκριναν η Δανία, η Πορτογαλία και η Πολωνία, μετά το Βέλγιο (30 Οκτωβρίου 2026) και την Αυστρία (1η Νοεμβρίου 2026)· και οι έξι χώρες καταγράφονται ως «εγκεκριμένη, εκκρεμεί η στρατολόγηση». Η καταχώριση προβλέπει 17 συμμετέχοντες στην Ελλάδα και αναφέρει τέσσερα ελληνικά νοσοκομεία: το Πανεπιστημιακό Γενικό Νοσοκομείο Θεσσαλονίκης ΑΧΕΠΑ, το Πανεπιστημιακό Γενικό Νοσοκομείο Ιωαννίνων, το Γενικό Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Λάρισας και το 401 Γενικό Στρατιωτικό Νοσοκομείο Αθηνών. Η μελέτη θα εξετάσει τη μακροχρόνια ασφάλεια και ανοχή του frexalimab, ενός πειραματικού αντισώματος, σε άτομα με Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ). Απευθύνεται μόνο σε όσους ολοκληρώνουν προηγούμενες μελέτες του frexalimab λαμβάνοντας το φάρμακο της μελέτης, όπως τις μελέτες Φάσης 3 FREXALT και FREVIVA. Η εκτιμώμενη έναρξη στρατολόγησης στην ΕΕ είναι η 15η Φεβρουαρίου 2027.

Δημοσιεύτηκε από το MyelinWatch:

Τι σημαίνει αυτό για έναν άνθρωπο με ΠΣ

Η έγκριση σημαίνει ότι η μελέτη μπορεί να προχωρήσει στην Ελλάδα· δεν σημαίνει ότι έχει αρχίσει σε κάποιο ελληνικό νοσοκομείο, ότι κάποιος έχει λάβει θεραπεία σε αυτήν ή ότι το frexalimab είναι αποτελεσματικό. Δεν υπάρχουν ακόμη αποτελέσματα Φάσης 3. Όσοι δεν συμμετέχουν ήδη σε μελέτη του frexalimab δεν μπορούν να ενταχθούν σε αυτή την επέκταση, οπότε δεν είναι τρόπος να λάβουν frexalimab άλλοι άνθρωποι με ΠΣ στην Ελλάδα. Το frexalimab δεν είναι διαθέσιμη θεραπεία στην Ελλάδα.

Διαβάστε την ενημέρωση →Πηγή: Σύστημα Πληροφοριών Κλινικών Δοκιμών της ΕΕ (CTIS), Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων — επίσημη καταχώριση CTIS ↗Πηγή: ClinicalTrials.gov — FREXALT (NCT06141473), Φάση 3, συνεχίζεται χωρίς νέους συμμετέχοντες ↗ Πηγή: ClinicalTrials.gov — FREVIVA (NCT06141486), Φάση 3, συνεχίζεται χωρίς νέους συμμετέχοντες ↗
Ημερομηνία γεγονότος / πηγής:
Νέες θεραπείεςΚαταχωρισμένη μελέτη σε ανθρώπουςΈγκριση μελέτης σε δύο χώρες της ΕΕ· όχι αποτέλεσμα

Μελέτη επέκτασης Φάσης 3 με έγκριση σε δύο χώρες της ΕΕ· η στρατολόγηση δεν έχει αρχίσει

Frexalimab: εγκρίθηκε σε Βέλγιο και Αυστρία μακροχρόνια μελέτη επέκτασης Φάσης 3

Φορέας: Sanofi · Γαλλία

Το Σύστημα Πληροφοριών Κλινικών Δοκιμών της ΕΕ (CTIS) δείχνει ότι το Βέλγιο ενέκρινε στις 30 Οκτωβρίου 2026 και η Αυστρία την 1η Νοεμβρίου 2026 τη μελέτη επέκτασης Φάσης 3 LTS18002 (2026-525688-41-00) της Sanofi. Η μελέτη θα εξετάσει τη μακροχρόνια ασφάλεια και ανοχή του frexalimab, ενός πειραματικού αντισώματος που χορηγείται στη φλέβα ή κάτω από το δέρμα, σε άτομα με Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ). Απευθύνεται μόνο σε άτομα με υποτροπιάζουσα ΠΣ ή μη υποτροπιάζουσα δευτεροπαθώς προϊούσα ΠΣ που ολοκληρώνουν προηγούμενες μελέτες του frexalimab λαμβάνοντας το φάρμακο της μελέτης, όπως τις μελέτες Φάσης 3 FREXALT και FREVIVA. Προβλέπει συνολικά 1.710 συμμετέχοντες. Και οι δύο χώρες καταγράφονται ως «εγκεκριμένη, εκκρεμεί η στρατολόγηση»· η εκτιμώμενη έναρξη στρατολόγησης στην ΕΕ είναι η 15η Φεβρουαρίου 2027.

Δημοσιεύτηκε από το MyelinWatch:

Τι σημαίνει αυτό για έναν άνθρωπο με ΠΣ

Η έγκριση σημαίνει ότι η μελέτη μπορεί να προχωρήσει· δεν σημαίνει ότι έχει αρχίσει, ότι κάποιος έχει λάβει θεραπεία σε αυτήν ή ότι το frexalimab είναι αποτελεσματικό. Δεν υπάρχουν ακόμη αποτελέσματα Φάσης 3. Όσοι δεν συμμετέχουν ήδη σε μελέτη του frexalimab δεν μπορούν να ενταχθούν σε αυτή την επέκταση. Η Ελλάδα ενέκρινε τη μελέτη αργότερα, στις 2 Νοεμβρίου 2026 (δείτε τη χωριστή ενημέρωση)· το frexalimab δεν είναι διαθέσιμη θεραπεία στην Ελλάδα.

Διαβάστε την ενημέρωση →Πηγή: Σύστημα Πληροφοριών Κλινικών Δοκιμών της ΕΕ (CTIS), Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων — επίσημη καταχώριση CTIS ↗Πηγή: ClinicalTrials.gov — FREXALT (NCT06141473), Φάση 3, συνεχίζεται χωρίς νέους συμμετέχοντες ↗ Πηγή: ClinicalTrials.gov — FREVIVA (NCT06141486), Φάση 3, συνεχίζεται χωρίς νέους συμμετέχοντες ↗
Ημερομηνία γεγονότος / πηγής:
Νέες θεραπείεςΑποτελέσματα από ανθρώπουςΕύρημα υποομάδων: σημαντικό στους συμμετέχοντες ισπανικής ή λατινοαμερικανικής καταγωγής, όχι στατιστικά σημαντικό στους μαύρους συμμετέχοντες

Εκ των υστέρων ανάλυση δύο ολοκληρωμένων μελετών Φάσης 3 στην υποτροπιάζουσα ΠΣ

Μελέτες OPERA: εκ των υστέρων ανάλυση της επιδείνωσης της αναπηρίας σε μαύρους συμμετέχοντες και σε συμμετέχοντες ισπανικής ή λατινοαμερικανικής καταγωγής

Φορέας: Ιατρική Σχολή Keck, Πανεπιστήμιο της Νότιας Καλιφόρνιας, με τις Genentech και Roche · Ηνωμένες Πολιτείες

Ερευνητές με επικεφαλής το Πανεπιστήμιο της Νότιας Καλιφόρνιας, με συγγραφείς από τις Genentech και Roche και από άλλα κέντρα των ΗΠΑ, ανέλυσαν ξανά τις μελέτες OPERA I και II, που σύγκριναν για δύο χρόνια την οκρελιζουμάμπη με την ιντερφερόνη βήτα-1a στην υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ). Στην ομάδα της ιντερφερόνης, οι μαύροι συμμετέχοντες και οι συμμετέχοντες ισπανικής ή λατινοαμερικανικής καταγωγής είχαν μεγαλύτερο κίνδυνο επιδείνωσης της αναπηρίας επιβεβαιωμένης μετά από 24 εβδομάδες, με σύνθετο δείκτη αναπηρίας, από τους λευκούς (λόγος κινδύνου 3,0 και 2,3). Οι μαύροι συμμετέχοντες και οι συμμετέχοντες ισπανικής ή λατινοαμερικανικής καταγωγής είχαν επίσης περισσότερα Β κύτταρα CD19+ στην αρχή. Στα 1.138 άτομα που συναίνεσαν σε γενετική ανάλυση, υψηλότερη αφρικανική ή αμερικανική γενετική καταγωγή συνδέθηκε επίσης με μεγαλύτερο κίνδυνο. Η οκρελιζουμάμπη μείωσε τα Β κύτταρα σε όλες τις ομάδες. Σε σύγκριση με την ιντερφερόνη, μείωσε τον κίνδυνο αυτής της σύνθετης επιδείνωσης της αναπηρίας στους συμμετέχοντες ισπανικής ή λατινοαμερικανικής καταγωγής (λόγος κινδύνου 0,38· 95% διάστημα εμπιστοσύνης 0,20–0,72). Στους 65 μαύρους συμμετέχοντες η εκτίμηση έδειχνε επίσης χαμηλότερο κίνδυνο (λόγος κινδύνου 0,41), αλλά το 95% διάστημα εμπιστοσύνης 0,13–1,29 περιλαμβάνει την απουσία διαφοράς, άρα το αποτέλεσμα δεν είναι στατιστικά σημαντικό.

Δημοσιεύτηκε από το MyelinWatch:

Τι σημαίνει αυτό για έναν άνθρωπο με ΠΣ

Δεν πρόκειται για νέα θεραπεία ή νέα έγκριση: η οκρελιζουμάμπη είναι ήδη εγκεκριμένη θεραπεία για την ΠΣ. Η ανάλυση έγινε μετά το τέλος των μελετών, σε μικρές υποομάδες (μόνο 65 μαύροι συμμετέχοντες), με αυτοαναφερόμενη φυλή και εθνοτική καταγωγή· δεν μπορεί να δείξει γιατί διέφερε ο κίνδυνος και δεν αλλάζει τις οδηγίες θεραπείας. Οι συγγραφείς καταλήγουν ότι η οκρελιζουμάμπη μείωσε τον κίνδυνο ανεξάρτητα από φυλή ή εθνοτική καταγωγή, όμως για τους μαύρους συμμετέχοντες η μελέτη από μόνη της δεν το τεκμηριώνει. Δεν τεκμηριώνει διαθεσιμότητα ή αποζημίωση στην Ελλάδα και δεν στηρίζει αλλαγή ατομικής θεραπείας χωρίς τον νευρολόγο.

Διαβάστε την ενημέρωση →Πηγή: Multiple Sclerosis Journal (SAGE) — πρωτότυπο άρθρο με αξιολόγηση από ομοτίμους ↗Πηγή: Multiple Sclerosis Journal — DOI 10.1177/13524585261496124 ↗ Πηγή: ClinicalTrials.gov — OPERA I (NCT01247324), ολοκληρωμένη με αναρτημένα αποτελέσματα ↗ Πηγή: ClinicalTrials.gov — OPERA II (NCT01412333), ολοκληρωμένη με αναρτημένα αποτελέσματα ↗