Azer-cel: CAR-T κύτταρα δότη για την προϊούσα ΠΣ

Τι ερευνούν

Η TG-Azercel-101 εξετάζει το azer-cel (azercabtagene zapreleucel), κύτταρα CAR-T από δότη που στοχεύουν τα Β κύτταρα με CD19, σε άτομα με προϊούσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ). Οι συμμετέχοντες λαμβάνουν μία έγχυση μετά από προπαρασκευαστική θεραπεία με βενδαμουστίνη. Η μελέτη Φάσης 1 αξιολογεί κυρίως την ασφάλεια και αρχικές βιολογικές και κλινικές μετρήσεις.

Σε ποιο στάδιο βρίσκεται

Στοιχεία μελέτης Φάσης 1· η τρέχουσα κατάσταση της μελέτης σε ανθρώπους είναι άγνωστη

Το πρόγραμμα καταγράφεται ως ενεργό· η τρέχουσα κατάσταση της μελέτης σε ανθρώπους είναι άγνωστη.

Τι γνωρίζουμε μέχρι τώρα

Τα αρχικά δεδομένα συνεδρίου αφορούν 26 άτομα που έλαβαν θεραπεία, με διάμεση παρακολούθηση 4,9 μηνών έως τις 3 Σεπτεμβρίου 2026. Η EDSS ήταν σταθερή ή βελτιωμένη σε 16/18 αξιολογήσιμα άτομα την ημέρα 90 και σε 7/8 την ημέρα 180. Ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν μετά τη θεραπεία και ήταν βαθμού τουλάχιστον 3 καταγράφηκαν σε 11/26 και σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες σε 4/26· δεν αναφέρθηκαν οι καθορισμένες σοβαρές τοξικότητες CAR-T. Είναι περιγραφικά αποτελέσματα χωρίς ομάδα σύγκρισης.

Τι σημαίνει για τους ασθενείς σήμερα

Το azer-cel παραμένει ερευνητικό για την ΠΣ. Οι παρατηρήσεις αναπηρίας και μαγνητικής τομογραφίας δεν αποδεικνύουν όφελος, ενώ η μικρή ομάδα και η σύντομη παρακολούθηση δεν τεκμηριώνουν γενική ασφάλεια. Ο χορηγός αναφέρει ότι συνεχίζεται η κλιμάκωση δόσης, αλλά η επίσημη κατάσταση ένταξης δεν έχει επαληθευτεί. Η διαθεσιμότητα και αποζημίωση στην Ελλάδα δεν έχουν επαληθευτεί.

Επόμενο τεκμηριωμένο βήμα

Κλιμάκωση δόσης και μακροχρόνια παρακολούθηση, κατά τον χορηγό