ΑΝΕΞΑΡΤΗΤΗ ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΗΣΗ ΕΡΕΥΝΑΣ

Προκλινική και μεταφραστική έρευνα

Επιλεγμένη εργασία με σαφή μηχανισμό ή αξιόπιστη πορεία ανάπτυξης. Δεν υπονοείται κλινικό όφελος.

Προκλινική και μεταφραστική έρευνα

Επιλεγμένη εργασία με σαφή μηχανισμό ή αξιόπιστη πορεία ανάπτυξης. Δεν υπονοείται κλινικό όφελος.

Ύστερο προκλινικό στάδιοΑνακοινώθηκε / σχεδιάζεταιΔεν υπάρχουν ακόμη δεδομένα αποτελεσματικότητας

Translational / Phase 1 preparation

Low-dose theophylline patch

Transdermal low-dose theophylline • HDAC2 activation

ForTra-funded GMP/patch optimisation • Phase 1 in healthy volunteers planned

Επίπεδο τεκμηρίωσης: No human MS efficacy data • preclinical mechanism + formulation development

Επόμενο ουσιαστικό ορόσημο: Optimised patch validation, GMP manufacture and first-in-human safety/PK; public trial registration

ΠροκλινικόΠροκλινικό πρόγραμμαΘετικό σήμα

Preclinical / clinical-development candidate

Bavisant / BRAVEinMS

Histamine H3 receptor antagonist

Peer-reviewed multi-model validation • no registered MS trial

Επίπεδο τεκμηρίωσης: Human oligodendroglia assays + mouse models • no patient efficacy data

Επόμενο ουσιαστικό ορόσημο: Drug-development/formulation work and formal clinical-trial registration

ΠροκλινικόΠροκλινικό πρόγραμμαΘετικό σήμα

Preclinical / translational

Petratos / DITPA programme

DITPA • MCT8-independent thyroid-hormone analogue

Active Monash programme through 2028 • NeuOrphan describes programme as preclinical

Επίπεδο τεκμηρίωσης: Preclinical only • no proven clinical benefit in MS

Επόμενο ουσιαστικό ορόσημο: Peer-reviewed confirmation, regulatory package and public registration of an MS human trial

ΠροκλινικόΠροκλινικό πρόγραμμαΘετικό σήμα

Lead optimisation

CN045

Small-molecule OPC differentiation lead

Peer-reviewed preclinical efficacy in human OPCs in vitro and mouse demyelination

Επίπεδο τεκμηρίωσης: Preclinical only • no proven clinical benefit in MS

Επόμενο ουσιαστικό ορόσημο: Medicinal-chemistry optimisation, PK/toxicology and selection of a clinical candidate

Ύστερο προκλινικό στάδιοΠροκλινικό πρόγραμμαΔεν υπάρχουν ακόμη δεδομένα αποτελεσματικότητας

Development candidate / preclinical

Scripps / Lairson combination

Fixed-dose binary small-molecule combination

Candidate selected from synergistic remyelination-inducing drug combinations

Επίπεδο τεκμηρίωσης: Preclinical only • no proven clinical benefit in MS

Επόμενο ουσιαστικό ορόσημο: Pre-IND development and formal clinical-trial registration

ΠροκλινικόΠροκλινικό πρόγραμμαΔεν υπάρχουν ακόμη δεδομένα αποτελεσματικότητας

Preclinical / licensing

Rutgers mGluR5 agonists

Novel small-molecule mGluR5 agonists

Human oligodendrocyte activity + animal-model remyelination; patent pending

Επίπεδο τεκμηρίωσης: Preclinical only • no proven clinical benefit in MS

Επόμενο ουσιαστικό ορόσημο: Lead selection, drug-development optimisation and IND-enabling work

ΠροκλινικόΠροκλινικό πρόγραμμαΘετικό σήμα

Preclinical cell therapy

Cambridge directly induced NSCs

Directly induced neural stem-cell transplantation

Peer-reviewed proof-of-concept in chronic demyelination models

Επίπεδο τεκμηρίωσης: Preclinical only • no proven clinical benefit in MS

Επόμενο ουσιαστικό ορόσημο: Delivery, dosing and safety work needed before MS clinical translation

ΠροκλινικόΠροκλινικό πρόγραμμαΘετικό σήμα

Preclinical cell therapy

CRISPR-edited human OPCs

Engineered human oligodendrocyte progenitor cells

Enhanced migration and remyelination in rodent chronic-lesion models

Επίπεδο τεκμηρίωσης: Preclinical only • no proven clinical benefit in MS

Επόμενο ουσιαστικό ορόσημο: Manufacturing, long-term safety and translational studies before human testing